Chiền lược chính sách Thử nghiệm lâm sàng
Trong xu thế hội nhập quốc tế và sự phát triển của khoa học y dược, tại Việt Nam ngày càng có nhiều các sản phẩm thuốc mới (bao gồm: thuốc tân dược, vaccin, thuốc y học cổ truyền, chế phẩm sinh học sử dụng cho điều trị) và trang thiết bị y tế mới được đưa vào nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng do các nhà sản xuất trong nước và các hãng bào chế nước ngoài nghiên cứu phát triển.
Bộ Y tế giao cho Vụ Khoa học và Đào tạo là đầu mối quản lý các thử nghiệm lâm sàng; đã và đang là cầu nối giữa nhà quản lý, nhà sản xuất và các nhà nghiên cứu đối với nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng. Với mục tiêu tạo hành lang pháp lý, ban hành các tiêu chuẩn kỹ thuật cho việc nghiên cứu, phát triển, ứng dụng những sản phẩm mới bảo đảm an toàn, hiệu quả; bảo vệ quyền lợi và sức khỏe cho người tham gia vào nghiên cứu, tạo điều kiện cho người dân được tiếp cận với những thành quả của sự phát triển khoa học kỹ thuật. Thực hiện quản lý các thử nghiệm lâm sàng liên quan đến việc thực hành nghiên cứu lâm sàng tốt và các vấn đề đạo đức trong nghiên cứu.
Thử nghiệm lâm sàng là gì?
Thử nghiệm lâm sàng (TNLS) là hoạt động nghiên cứu khoa học một cách hệ thống trên đối tượng nghiên cứu là con người, nhằm đánh giá hiệu quả lâm sàng (hoặc tác dụng dược lý, dược lực học) của sản phẩm nghiên cứu (thuốc, vắc xin, sinh phẩm y tế, thiết bị y tế); nhận biết và phát hiện các phản ứng bất lợi; nghiên cứu sự hấp thu, phân bố, chuyển hóa và sự thải trừ của thuốc; nhằm mục đích chứng minh sự an toàn và hiệu quả của sản phẩm thử nghiệm.
Thử nghiệm lâm sàng là quá trình nghiên cứu phức tạp đòi hỏi sự đầu tư thích đáng, lâu dài về thời gian, công sức và kinh phí. Trung bình đối với một nghiên cứu thuốc/ vắc xin mới, thời gian nghiên cứu lâm sàng kéo dài khoảng 5 – 10 năm và trải qua 4 giai đoạn.
Các giai đoạn của TNLS:
Giai đoạn 1:là giai đoạn lần đầu tiên thử sản phẩm mới trên người.
Giai đoạn này thử nghiệm trên số lượng ít đối tượng. Mục đích của giai đoạn này là thiết lập sự đánh giá sơ bộ về tính an toàn của sản phẩm nghiên cứu trên đối tượng là con người. Nghiên cứu thường được tiến hành trên người tình nguyện khỏe mạnh; đòi hỏi phòng thí nghiệm có các trang thiết bị kỹ thuật cao cấp. Giai đoạn 1 còn đánh giá thông tin dược lực học và dược động học của thuốc và có thể thu thập một số bằng chứng sớm về tính hiệu quả.
Giai đoạn 2: được tiến hành sau khi đã hoàn thành và có kết quả giai đoạn 1 chấp nhận được về tính an toàn của sản phẩm nghiên cứu.
Giai đoạn 2 được tiến hành trên số lượng đối tượng hạn chế, khoảng vài trăm đối tượng. Mục đích nghiên cứu giai đoạn 2 nhằm đánh giá tác dụng, hiệu quả và tính an toàn của thuốc trên các bệnh nhân có bệnh, xác định liều lượng, cách dùng thích hợp để đưa ra trị liệu tối ưu. Bổ sung thông tin sâu hơn về dược lý học của thuốc.
Đối với thử nghiệm lâm sàng vắc xin, giai đoạn này thử nghiệm trên đối tượng tình nguyện khỏe mạnh nhằm mục đích đánh giá tính sinh miễn dịch và tính an toàn của vắc xin nghiên cứu, đồng thời xác định lịch tiêm chủng và liều tối ưu.
Giai đoạn 3:
Là giai đoạn TNLS sau khi có kết quả nghiên cứu giai đoạn 2, tiến hành trên số lượng đối tượng lớn hơn giai đoạn 2, (có thể từ vài trăm đến vài ngàn đối tượng). Mục đích nghiên cứu giai đoạn 3 nhằm xác định có tính lượng giá tính an toàn, hiệu quả ngắn hạn và dài hạn của thuốc, đánh giá giá trị trị liệu ở mức tổng thể, nghiên cứu các phản ứng bất lợi thường xuyên xảy ra, phát hiện các đặc điểm đặc biệt của sản phẩm nghiên cứu.
Đối với TNLS vắc xin giai đoạn 3 nhằm mục đích khẳng định về hiệu quả bảo vệ, tính sinh miễn dịch và các phản ứng bất lợi của vắc xin thử nghiệm.
TNLS giai đoạn 3 cung cấp cơ sở khoa học để cấp phép cho sản phẩm đưa ra thị trường nếu kết quả TNLS là khả quan.
Giai đoạn 4:
Giai đoạn 4 là các nghiên cứu TNLS được tiến hành sau khi sản phẩm đã được đưa vào lưu hành. Mục đích của giai đoạn này nhằm lượng giá lại hiệu quả, thu thập thêm thông tin về tính an toàn khả năng chấp nhận và sử dụng tiếp sản phẩm, hoặc nhằm đưa ra các chỉ định mới, phương pháp dùng mới hoặc kết hợp mới. Giai đoạn này được tiến hành ở điều kiện gần với thực tế thông thường nhưng vẫn đòi hỏi các kỹ năng về lâm sàng, dịch tễ học, thống kê sinh học.
Các giai đoạn nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng đòi hỏi tuân thủ các nguyên tắc của thực hành nghiên cứu lâm sàng tốt nhằm đảm bảo tính khoa học, chính xác và trung thực của nghiên cứu cũng như đảm bảo tính đạo đức: an toàn, tôn trọng đối tượng nghiên cứu là con người.
Thực hành nghiên cứu lâm sàng tốt (Good Clinical Practice – GCP)
Thực hành nghiên cứu lâm sàng tốt (GCP) là tiêu chuẩn trong việc thiết kế, tiến hành, thực hiện, giám sát, kiểm tra, ghi chép, phân tích và báo cáo các TNLS, để bảo đảm tính chính xác, tin cậy của dữ liệu nghiên cứu và các kết quả báo cáo; Bảo vệ quyền, sức khỏe và tính bảo mật của các đối tượng thử nghiệm.
Thực hành nghiên cứu lâm sàng tốt là một tài liệu hướng dẫn mang tính chuẩn mực quốc tế nhằm hướng dẫn cho nhà nghiên cứu, nhà tài trợ, các cơ quan quản lý, các hội đồng xét duyệt về đạo đức và khoa học trong thiết kế, tiến hành, thực hiện, theo dõi, giám sát, kiểm định, ghi chép, phân tích và báo cáo đối với các TNLS. Nó bảo đảm độ tin cậy, tính chính xác của các dữ liệu được báo cáo và sự chấp nhận mang tính quốc tế đối với các kết quả TNLS, đồng thời bảo đảm sự an toàn, quyền của các đối tượng nghiên cứu trong các TNLS.
Nhằm quản lý các thử nghiệm lâm sàng tiến hành tại Việt Nam, trên cơ sở hướng dẫn quốc tế ICH- GCP, phù hợp với tuyên ngôn Hensinki và các quy định pháp luật hiện hành, Bộ Y tế đã ban hành Quyết định 01/2007/QĐ – BYT ngày 11/01/2007 về Hướng dẫn thử thuốc trên lâm sàng. Quyết định này đã được chỉnh sửa, bổ sung và thay thế bằng Thông tư 03/2012/TT-BYT ngày 02/02/2012 Hướng dẫn về thử thuốc trên lâm sàng.
Mặt khác, để đảm bảo chất lượng của các nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng, Bộ Y tế đã ban hành Hướng dẫn thực hành lâm sàng tốt được ban hành tại Quyết định 799/QĐ-BYT ngày 7/3/2008. Văn bản này hướng dẫn về việc chuẩn bị hồ sơ, đề cương nghiên cứu, thẩm định, phê duyệt, tổ chức triển khai, theo dõi, giám sát và kiểm tra các nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng tại Việt Nam phù hợp với Hướng dẫn thực hành tốt thử nghiệm lâm sàng của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO- World Health Organization) và Hội nghị Quốc tế về hài hòa các yêu cầu kỹ thuật đối với đăng ký dược phẩm sử dụng cho người (ICH- International Conference on Hamonization of Technical Requiments for Registration of Pharmaceuticals for Human use), tuân thủ các quy định của luật pháp hiện hành của Việt Nam.
